Virus por 850 mil dólares: el medicamento más caro del mundo fue lanzado en Estados Unidos

El medicamento más caro en la historia de los Estados Unidos sale a la venta, a un costo de 850 mil dólares (48 millones de rublos) por paquete. Recuerda este nombre: Luxturna. A partir de ahora, es el medicamento más caro del mundo. Será producido a principios de este año por la compañía farmacéutica Spark Therapeutics, con sede en Filadelfia, que se especializa en terapia génica.

Fuente: CBS.com

En diciembre de 2017, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó la terapia génica Luxturna para el tratamiento de una rara enfermedad hereditaria de la retina: la amaurosis de Leber. Desarrollada por la empresa estadounidense Spark Therapeutics, Luxturna se convirtió en la primera terapia génica que utiliza un virus modificado genéticamente para corregir el genoma de las células de la retina directamente en el cuerpo del paciente, proporcionando una restauración parcial de la visión.

El gen RPE65 codifica la producción de una enzima necesaria para la visión normal y es responsable de la formación de receptores de luz oculares, pero si una persona obtiene una copia defectuosa de la misma, causará amaurosis de Leber o retinitis pigmentosa. Ambas enfermedades se expresan en el deterioro de la visión y el riesgo de ceguera. La terapia génica puede ser una salvación.

Luxturna es una solución con un virus modificado genéticamente que porta el gen PRE65 "correcto". El virus se inyecta directamente en el globo ocular y desencadena la producción de una enzima corregida en la retina. La operación dura solo 45 minutos. Se informa que una sola aplicación del fármaco es suficiente. El paquete contendrá dos dosis — una en cada ojo (es decir, 425 mil dólares por dosis).

Las pruebas han demostrado que Luxturna realmente restaura la visión en aquellos que tienen una forma rara de ceguera hereditaria. Se estima que alrededor de dos mil personas se ven obligadas a vivir con este diagnóstico en los Estados Unidos.

Inicialmente, Spark Therapeutics iba a lanzar el medicamento al mercado a un precio de un millón de dólares, pero las compañías de seguros la convencieron de reducir un poco esta cantidad. En Estados Unidos, la mayoría de los medicamentos recetados por un médico son pagados al menos parcialmente por las compañías de seguros de salud.

Y aunque este es un precio colosal para el medicamento, Luxturna es un verdadero avance en la medicina, porque la terapia génica puede ayudar en la lucha contra las enfermedades hereditarias y el cáncer, la mayoría de los casos comienzan con daño en el ADN.

Hasta la fecha, el medicamento más caro del mundo era el medicamento de terapia génica Glybera de uniQure, que se usaba en Europa, pero no tenía una licencia de los Estados Unidos. Su costo fue de 1,2 millones de dólares. Sin embargo, el año pasado se suspendió debido a la demanda insuficiente. Este medicamento está destinado a la terapia génica de una enfermedad hereditaria rara: deficiencia de la enzima lipoproteinasa.