Qué es CRISPR y por qué esta biotecnología está acercando el futuro

En la última década han aparecido muchas tecnologías interesantes. Pero CRISPR, según muchos expertos, es uno de los más prometedores. Al mismo tiempo, pocas personas entienden cuál es la esencia de la edición de genes. Para explicar popularmente cómo funciona, VOX ha publicado un breve manual "para maniquíes".

El nombre completo de esta tecnología se parece a CRISPR/Cas9. Es una poderosa herramienta de edición del genoma basada en el mecanismo protector de las bacterias. Los biólogos pudieron ponerlo al servicio de la ciencia y aprendieron a cambiar el ADN de plantas, animales e incluso humanos con su ayuda.

Creemos que tales cambios requieren meses o al menos semanas de trabajo. Pero CRISPR muestra excelentes resultados después de unos días. Esta es la primera herramienta eficaz y precisa para trabajar con el genoma en la historia de la humanidad.

La primera característica inusual de los microorganismos fue notada en 1987 por científicos de Japón. Examinaron Escherichia coli-E. coli y notaron una secuencia inusual en su ADN. No fue posible averiguar para qué se necesita, pero pronto se encontraron tales repeticiones en la estructura de otros organismos.

Está claro que el descubrimiento, que aún no se había utilizado, recibió un nombre científico complicado: Repeticiones palindrómicas cortas CRISPR, dispuestas regularmente en grupos (Repeticiones Palindrómicas Cortas Interespaciadas Regulares Agrupadas). Hasta 2007, no se podía utilizar CRISPR. Pero luego los microbiólogos que estudiaron la bacteria Estreptococo pudieron determinar que formaba parte del sistema inmunitario de la bacteria.

Las bacterias también tienen enemigos peligrosos, los virus. Deben repeler sus ataques y se producen enzimas especiales para esto. Después de cada victoria sobre el virus, la bacteria retiene parte de su material genético dentro de las secuencias CRISPR. En el próximo ataque de virus, este elemento se utiliza para la protección.

En caso de ataque, la bacteria produce proteínas Cas9 con fragmentos del material genético del virus. Si esta sección coincide con la sección de ADN del virus, Cas9 corta el material genético de este último y neutraliza la amenaza. Parece que este descubrimiento fenomenal es interesante solo para los microbiólogos.

Eso fue hasta que los biólogos Jennifer Doudna y Emmanuel Charpentier comenzaron a estudiar CRISPR en 2011. Descubrieron que la proteína protectora se puede burlar y poner ARN artificial en ella. Una proteína con tal ARN buscará fragmentos similares. Habiendo encontrado un fragmento de ADN similar, independientemente de si pertenece a una bacteria o a un virus, la proteína Cas9 comienza a molerlo. Dudna y Sherpantier estaban convencidos de que este método ayuda a cortar cualquier genoma en el lugar correcto.

Una vez más, la alegría de los biólogos no está demasiado clara para nosotros. Pero inmediatamente se dieron cuenta de que este era el verdadero descubrimiento del siglo. Inmediatamente después del descubrimiento, se publicaron en el mundo 100 obras sobre CRISPR, y en solo 6 años hubo más de 14 mil de ellas. Todas las áreas de aplicación de la tecnología son innumerables. Por ejemplo, se puede usar para determinar qué funciones lleva una sección particular de ADN. Basta con cortarlo con CRISPR y averiguar qué función ha perdido el microorganismo.

Pero el desmontaje del ADN es interesante solo para los microbiólogos, y el resto del mundo quiere saber sobre la aplicación práctica del descubrimiento. Y resulta que hay muchas aplicaciones de este tipo. En primer lugar, CRISPR es interesante para la agricultura. Con la ayuda de la tecnología, es posible hacer que los cultivos sean aún más nutritivos, jugosos y resistentes a las enfermedades, los factores climáticos y el estrés.

Puede ir aún más lejos, por ejemplo, eliminar el gen responsable de las alergias de los cacahuetes. No es difícil librar a los plátanos de una predisposición a un hongo que destruye miles de hectáreas de plantaciones.  También puede utilizar CRISPR en la cría de animales, por ejemplo, editando el genoma de una vaca.

También existe un enorme potencial para la edición del genoma en el campo de la medicina. La posibilidad de usarlo en medicina ya está en estudio. Las mutaciones que causan enfermedades graves pueden eliminarse del genoma humano. CRISPR se puede usar para combatir la anemia de células falciformes. Los genes de corea de Huntington o las mutaciones BRCA-1 y 2 asociadas con el cáncer de mama también se pueden extirpar. Teóricamente, este método también es adecuado para el tratamiento del VIH.

Pero es demasiado pronto para hablar de la inminente aparición de nuevos métodos de terapia. Hasta ahora, los fragmentos Cas9 no difieren en precisión. Pueden cortar la parte incorrecta del ADN y es peligroso para la salud y la vida. La investigación en esta dirección continúa y los médicos se están acercando cada vez más a la meta preciada.

Pero la creación de antibióticos y medicamentos antivirales con CRISPR es más realista. No es ningún secreto que las bacterias se adaptan rápidamente a los antibióticos y, por lo tanto, se crean constantemente nuevos medicamentos. Es caro y no siempre eficaz. CRISPR puede destruir bacterias, independientemente de su resistencia a los antibióticos.

Y la edición del genoma también se puede usar para el llamado "impulso genético". Esto significa cambiar el genoma de una especie entera. Un organismo vivo transmite la mitad de sus genes a su descendencia. Con la ayuda de la edición, puede lograr el 100 por ciento de la transferencia.

Por lo tanto, una característica importante se extenderá el doble de rápido a través de la población. Como ejemplo, se puede citar la lucha contra los mosquitos. Los genetistas influyen en su ADN para que solo nazcan mujeres o hombres. Por supuesto, esto conducirá a una rápida extinción de la especie. Por supuesto, sería un desastre, pero a modo de ejemplo, se ve bien.

Pero la forma más codiciada y al mismo tiempo controvertida de usar CRISPR es trabajar con el genoma humano. La tecnología permite recibir a niños con las cualidades especificadas. Esto es muy difícil y todavía pertenece al reino de la ficción. Pero por otro lado, lo que vemos a nuestro alrededor, incluso hace unos 20-30 años, también parecía imposible.

Para aprender a crear "bebés de diseño", debe dominar el trabajo con miles de genes diferentes. No hay duda de que los científicos tendrán ese conocimiento en el futuro. Es sólo cuestión de progreso científico y tiempo.